Các nhà nghiên cứu cân nhắc về kế hoạch 500 triệu đô la của Trump để chia sẻ dữ liệu ung thư thời thơ ấu

Dữ liệu tổng hợp về bệnh nhân ung thư thời thơ ấu có thể dẫn đến các phương pháp điều trị tốt hơn.

iStock.com/Sasiistock

Các nhà nghiên cứu cân nhắc về kế hoạch 500 triệu đô la của Trump để chia sẻ dữ liệu ung thư thời thơ ấu

Bởi Jocelyn KaiserAug. 5, 2019, 3:15 CH

WASHINGTON, DC Mỗi năm, cha mẹ của 16.000 trẻ em ở Hoa Kỳ sẽ nhận được tin tức tàn khốc rằng con họ bị ung thư. Không phải tất cả những đứa trẻ đó sẽ sống sót, và những đứa trẻ thường phải chịu tác dụng phụ nghiêm trọng sau này từ các phương pháp điều trị. Điều gì sẽ xảy ra nếu mọi dữ liệu về những bệnh nhân này từ hồ sơ sinh của họ đến các xét nghiệm di truyền về khối u, thuốc họ nhận được và hồ sơ sức khỏe tiếp theo của họ đã được đưa vào một mạng lưới cơ sở dữ liệu được liên kết an toàn mà các nhà nghiên cứu có thể khai thác để cải thiện Chăm sóc ung thư nhi?

Đó là một ý tưởng lớn xuất hiện từ cuộc họp 3 ngày ở đây tuần trước, nơi khoảng 200 nhà nghiên cứu và người ủng hộ bệnh nhân đã gặp nhau để động não về đề xuất của Tổng thống Donald Trump, bao gồm trong địa chỉ Liên bang tháng 1 của ông, để chi 500 đô la triệu hơn 10 năm về nghiên cứu ung thư thời thơ ấu. Sáng kiến ​​dữ liệu ung thư ở trẻ em (CCDI), như Viện Ung thư Quốc gia (NCI) ở Bethesda, Maryland, đã đặt tên cho nó, có thể có nhiều khoản chi trả, như đưa ra các phương pháp điều trị ít khắc nghiệt hơn và tìm ra lý do tại sao 10% bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu ở trẻ em không Phản ứng với các phương pháp điều trị hoặc tái phát, Giám đốc diễn xuất NCI Doug Lowy cho biết. Và đối với các bệnh ung thư rất hiếm không có phương pháp điều trị, việc tổng hợp dữ liệu như vậy về các trường hợp là điều cần thiết để các nhà nghiên cứu đưa ra kết luận chắc chắn. Nhưng nếu việc chia sẻ dữ liệu dễ dàng, chúng tôi đã thực hiện được điều đó, thì Low Lowy nói.

Vấn đề là dữ liệu về trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh ung thư được lưu trữ trong vô số cơ sở dữ liệu riêng biệt, không tương thích, bao gồm các cơ quan đăng ký ung thư, dự án giải trình tự khối u cho các bệnh ung thư cụ thể và Tập đoàn Ung thư trẻ em NCI (COG), điều hành các thử nghiệm lâm sàng. Các dữ liệu có giá trị khác cần nỗ lực để sử dụng: Chẳng hạn, hồ sơ y tế của bệnh nhân thường phải được nhập vào cơ sở dữ liệu bằng tay, một công việc tốn thời gian. Và dữ liệu hình ảnh cần phải được chú thích để có ích cho các phân tích trên nhiều bệnh nhân.

NCI cũng cần phải quyết định cần bao nhiêu nỗ lực để thu thập dữ liệu mới, chẳng hạn như xét nghiệm di truyền trên các mẫu khối u hiện có, nhà di truyền học ung thư Elaine Mardis của Bệnh viện Nhi đồng Quốc gia ở Columbus cho biết.

Các nhà nghiên cứu đã gặp trong các nhóm làm việc đồng ý rằng, để bắt đầu, NCI trước tiên cần kiểm kê các cơ sở dữ liệu và kho lưu trữ sinh học hiện có. Một gợi ý khác cho ngắn hạn là dành 1 năm để tìm ra cách kết nối năm tài nguyên ung thư nhi lớn nhất hiện có để chúng có thể hoạt động như một cơ sở dữ liệu được liên kết. Những người khác kêu gọi NCI khám phá bằng cách sử dụng số nhận dạng bệnh nhân để có thể liên kết hồ sơ của một đứa trẻ trong các cơ sở dữ liệu khác nhau. Một nhóm khác đề nghị tạo ra một nguồn tài nguyên như cơ sở dữ liệu thử nghiệm của liên bang, ClinicalTrials.gov, cho các nghiên cứu trên động vật làm cơ sở cho các thử nghiệm ung thư (với tên được đề xuất: prelinicaltrials.gov).

Sau đó, có ý tưởng táo bạo nhất, ông Stephen Chanock, nhà di truyền học ung thư NCI cho biết: Hãy ghi danh từng bệnh nhân ung thư vào một nghiên cứu đoàn hệ dài hạn để chúng tôi không phóng đại những vấn đề mà chúng tôi đã thấy. phát minh lại bánh xe. Peter Adamson thuộc Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia ở Pennsylvania, đồng thời là chủ tịch của COG, nơi điều trị cho 90% bệnh nhân ung thư ở trẻ em Hoa Kỳ, lưu ý rằng Dự án của nó: EveryChild đã lưu trữ dữ liệu cho 19.000 bệnh nhân. Một số ý tưởng đang được trình bày ở đây có thể thúc đẩy một số cơ sở hạ tầng hiện có, theo ông Adam Adamson.

Đầu năm nay, một số chuyên gia cũng lo lắng về việc bội chi cho việc chia sẻ dữ liệu khi có những nhu cầu cấp thiết khác, chẳng hạn như các nghiên cứu cơ bản về gen gây ung thư ở trẻ em. Nhưng chia sẻ dữ liệu chỉ là điểm khởi đầu cho CCDI, Lowy nói với ScienceInsider sau cuộc họp tuần trước. Đây là điều quan trọng để có một cái gì đó cụ thể, lớn và mới để bắt đầu chương trình này, ông nói. Khi dữ liệu tạo ra những ý tưởng mới, theo thời gian, nó có thể biến đổi thành phù hợp và tài trợ cho các lĩnh vực khác.

NCI hiện có kế hoạch thu thập thêm ý tưởng và tạo ra một bản tóm tắt của cuộc họp. Một điều không chắc chắn là liệu Quốc hội có thích hợp với 50 triệu đô la mà Trump yêu cầu như một khoản thanh toán cho CCDI vào năm 2020 hay không. Các khoản tiền được đưa vào dự luật chi tiêu của Hạ viện, nhưng Thượng viện chưa giới thiệu phiên bản dự luật nào. Lowy nói rằng ngay cả khi không có tài trợ, CCDI Có thể sẽ tiếp tục phát triển, nhưng tiến độ cần thiết sẽ chậm hơn.

* Làm rõ, 8 tháng 8, 11:10 sáng: Câu chuyện này đã được cập nhật để làm rõ rằng mục tiêu của CCDI là kết nối các tài nguyên dữ liệu hiện có, không xây dựng một cơ sở dữ liệu.