Chia sẻ dữ liệu sẽ là một cú hích lớn trong kế hoạch trị ung thư thời thơ ấu trị giá 500 triệu đô la của Trump

Người sống sót ung thư não Grace Eline (phải) và đệ nhất phu nhân Melania Trump (trái) tại địa chỉ của Liên bang.

Jonathan Ernst / REUTERS

Chia sẻ dữ liệu sẽ là một cú hích lớn trong kế hoạch trị ung thư thời thơ ấu trị giá 500 triệu đô la của Trump

Bởi Jocelyn KaiserFeb. 27, 2019, 1:15 chiều

Các quan chức liên bang nói rằng đề xuất của Tổng thống Donald Trump tại Liên bang của ông đã giải quyết 500 triệu đô la trong 10 năm cho nghiên cứu ung thư nhi khoa sẽ bắt đầu vào năm 2020, tập trung vào việc chia sẻ dữ liệu của bệnh nhân. Kế hoạch đó đang nhận được phản hồi trái chiều từ các nhà nghiên cứu và những người ủng hộ bệnh nhân, những người cũng lo lắng rằng sáng kiến ​​này sẽ phải trả giá bằng các phần khác trong ngân sách của Viện Ung thư Quốc gia (NCI).

Trong bài phát biểu của mình, Trump đã mô tả một vị khách rất dũng cảm, người ngồi cùng với đệ nhất phu nhân Melania Trump, người sống sót sau ung thư não 10 tuổi Grace Eline, người đã gây quỹ cho nghiên cứu ung thư nhi khoa trước khi tự mình phát triển căn bệnh này. Nhiều bệnh ung thư thời thơ ấu đã không thấy các liệu pháp mới trong nhiều thập kỷ. Ngân sách của tôi sẽ yêu cầu Quốc hội chi 500 triệu đô la trong 10 năm tới để tài trợ cho nghiên cứu cứu sinh quan trọng này, ông Trump Trump nói. Khoản tăng 50 triệu đô la một năm có nghĩa là tăng 11% so với 462 triệu đô la mà NCI và các viện nghiên cứu của Viện Y tế Quốc gia (NIH) dự kiến ​​sẽ chi trong năm nay cho bệnh ung thư nhi khoa. (Ngược lại, các quan chức chính quyền của Trump đã cảnh báo rằng họ dự kiến ​​sẽ đưa ra yêu cầu ngân sách cho Quốc hội vào tháng tới, kêu gọi cắt giảm tổng cộng 5% để chi tiêu không chính đáng trong năm tài khóa 2020 bắt đầu từ ngày 1 tháng Mười.)

Thông báo của Trump được đưa ra gây bất ngờ cho nhân viên tại NCI và các nhóm bệnh nhân ung thư. Các quan chức NCI cho biết chi tiết vẫn đang được giải quyết. Nhưng trong một cuộc gọi hội nghị với các nhà nghiên cứu và những người ủng hộ vào ngày 14 tháng 2, Giám đốc NCI Ned Sharrial ở Bethesda, Maryland, người đã tạo ra dữ liệu lớn, một phần trong chương trình nghị sự của ông, cho biết việc chia sẻ dữ liệu sẽ là một lực đẩy ban đầu của sáng kiến. Người phát ngôn của NCI giải thích với ScienceInsider rằng 50 triệu đô la vào năm 2020 sẽ có cơ hội duy nhất để tận dụng sức mạnh của dữ liệu hiện có và phát triển kiến ​​thức mới sẽ thúc đẩy khám phá và phát triển các phương pháp mới để điều trị ung thư ở trẻ em.

Đó là tin tức đáng hoan nghênh đến Đại học California, Santa Cruz, nhà nghiên cứu bộ gen Olena Morozova Vaske, người cùng David Haussler điều hành một dự án genome ung thư ở trẻ em. Cô và Haussler nói rằng vì ung thư ở trẻ em rất hiếm, nên việc kết hợp dữ liệu bệnh nhân từ các thử nghiệm lâm sàng trong ngành học cũng như công nghiệp cũng như bệnh nhân quốc tế là rất quan trọng. Điều đó sẽ thực hiện các tiêu chuẩn mới và xây dựng cơ sở hạ tầng kỹ thuật số mới. Các cơ sở dữ liệu hiện có, tất cả các cơ sở dữ liệu cần nói chuyện với nhau để chúng tôi có thể hợp nhất dữ liệu. Bạn thực sự phải chắc chắn rằng bạn đang nắm bắt thông tin từ mỗi bệnh nhân.

Nhưng một số bác sĩ ung thư nhi khoa không chắc chắn đó là cách tốt nhất để chi 50 triệu đô la đầu tiên. Việc chia sẻ dữ liệu là quan trọng nhất và cộng đồng đã thực hiện nó một cách có thể tranh cãi tốt nhất có thể, theo lời của Mack Mackall thuộc Đại học Stanford ở Palo Alto, California. Và những nỗ lực để thu thập dữ liệu di truyền về các khối u thời thơ ấu có thể kém năng suất hơn so với ung thư ở người trưởng thành vì ung thư ở trẻ em có tương đối ít đột biến, khiến chúng ít bị tổn thương hơn với các loại thuốc nhắm mục tiêu gen hoặc liệu pháp miễn dịch, Peter Adamson thuộc Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia ở Pennsylvania, nói. Chủ tịch Nhóm Ung thư Trẻ em do NCI tài trợ. Ông gợi ý rằng các câu trả lời [cho các phương pháp điều trị] sẽ không được tiết lộ nhất thiết thông qua toàn bộ trình tự bộ gen của các khối u của trẻ em.

Ông và Mackall chỉ ra các nhu cầu khác, chẳng hạn như tìm ra cách nhắm mục tiêu cái gọi là protein tổng hợp được tạo ra khi hai gen kết hợp, thường thúc đẩy sự phát triển của khối u ở trẻ em. Các protein tổng hợp đã là một trọng tâm của moonshot ung thư do cựu Phó Tổng thống Joe Biden đưa ra, nhưng khoản đầu tư có thể lớn hơn, Adamson nói. Đây là một vấn đề khó khăn hơn [chia sẻ dữ liệu] nhưng có lẽ sẽ mang lại lợi nhuận cao hơn, ông nói.

Các nhóm vận động cũng chỉ ra Đạo luật Nghiên cứu, Điều trị, Tiếp cận và Nghiên cứu Ung thư ở Trẻ em năm 2018, một đạo luật mà Trump đã ký vào mùa hè năm ngoái cho phép Quốc hội đưa 30 triệu đô la hàng năm trong 5 năm vào bệnh ung thư ở trẻ em bao gồm cả biobank và nghiên cứu về những người sống sót. "Rất nhiều người trong chúng ta muốn xây dựng và tận dụng những gì đã tồn tại, " điều đó có nghĩa là khoản tài trợ mà Trump kêu gọi nên đến ngoài việc tài trợ đầy đủ cho Đạo luật STAR, theo lời bà Danielle Leach, giám đốc vận động và quan hệ chính phủ cho Quỹ St. Baldrick s ở Arlington, Virginia và đồng chủ tịch của Liên minh Ung thư ở trẻ em.

Một lo lắng khác là liệu mức cắt giảm 5% dự kiến ​​cho nhiều cơ quan nghiên cứu trong yêu cầu ngân sách năm 2020 của Trump có nghĩa là sự gia tăng tài trợ cho bệnh ung thư ở trẻ em sẽ phải trả giá bằng các chương trình khác. "Khi chúng tôi thấy những gì [Trump] đang đề xuất tài trợ cho NIH và NCI trong năm tài chính 2020, chúng tôi vẫn bảo vệ và quan tâm", Jon Retzlaff, giám đốc chính sách của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ, nói Washington DC

Đối với các chi tiết của sáng kiến, NCI không mong muốn thành lập một ủy ban kế hoạch ruy băng màu xanh, giống như đã làm cho moonshot. Nhưng, "Chúng tôi mong muốn được làm việc với cộng đồng ung thư và chúng tôi sẽ tiếp tục thu hút họ trong những tháng tới", người phát ngôn nói.